FDA داروی Ngenla (somatrogon-ghla) یکبار در هفته را برای درمان کمبود هورمون رشد کودکان تایید کرد

۲۸ ژوئن ۲۰۲۳ اعلام شد که سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) Ngenla را تأیید کرده است . یک آنالوگ هورمون رشد انسانی هفته‌ای یک‌بار که برای درمان کودکان سه سال به بالا که به دلیل ترشح ناکافی هورمون رشد درون‌زا نارسایی رشد دارند.

کمبود هورمون رشد (GHD) یک بیماری نادر است که با ترشح ناکافی هورمون رشد سوماتروپین از غده هیپوفیز مشخص می شود و از هر ۴۰۰۰ تا ۱۰۰۰۰ کودک یک نفر را مبتلا می کند. بدون درمان، کودکان تضعیف مداوم رشد، قد بسیار کوتاه در بزرگسالی خواهند داشت و بلوغ ممکن است به تاخیر بیفتد. ^۱،۲،۳ کودکانی که با GHD زندگی می کنند نیز ممکن است چالش هایی را در رابطه با سلامت جسمانی و رفاه روانی خود تجربه کنند. ^۱،۲،۳

آنجلا هوانگ، مدیر ارشد بازرگانی، گفت: “بیش از ۳۰ سال است که فایزر متعهد به حمایت از کودکان و بزرگسالانی است که با کمبود هورمون رشد زندگی می کنند، با ارائه دارویی که مدت ها بخشی از استاندارد مراقبت بوده است.” رئیس، تجارت جهانی بیو دارو، فایزر. ما مشتاق هستیم که این درمان نسل بعدی را برای بیماران در ایالات متحده ارائه دهیم و به تعهد خود برای کمک به کودکانی که با این اختلال رشد نادر زندگی می‌کنند کمک می‌کنیم تا به پتانسیل کامل خود برسند.»

درباره Ngenla(somatrogon-ghla)

Ngenla (somatrogon-ghla) یک هورمون رشد انسانی است که با جایگزینی کمبود هورمون رشد در بدن عمل می کند. Ngenla با تزریق درست در زیر پوست، از طریق دستگاهی که امکان تیتراسیون را بر اساس نیاز بیمار فراهم می‌کند، مصرف می‌شود. در مقایسه با هورمون رشد GENOTROPIN ^® (سوماتروپین)، عملکرد آن در بدن طولانی تر است و به جای تزریق روزانه، امکان تزریق هفتگی را فراهم می کند.

درباره برنامه بالینی Ngenla
ایمنی و اثربخشی Ngenla (somatrogon-ghla) در یک مطالعه فاز ۳ چند مرکزی، تصادفی، برچسب باز و کنترل فعال (NCT 02968004) نشان داده شد. مطالعه فاز ۳، ۲۲۴ بیمار اطفال، کودکانی که قبلاً درمان نشده بودند، با کمبود هورمون رشد که به صورت تصادفی ۱:۱ به دو گروه تقسیم شدند و تحت درمان قرار گرفتند: Ngenla (somatrogon-ghla) یک بار در هفته با دوز ۰٫۶۶ میلی گرم بر کیلوگرم در روز در مقابل سوماتروپین. یک بار در روز با دوز ۰٫۰۳۴ mg/kg/day. این مطالعه به نقطه پایانی اولیه خود یعنی کارایی Ngenla در مقایسه با سوماتروپین رسید که با سرعت قد سالانه در ۱۲ ماه اندازه‌گیری شد.

درباره کمبود هورمون رشد
کمبود هورمون رشد یک بیماری نادر است که با ترشح ناکافی هورمون رشد از غده هیپوفیز مشخص می شود و از هر ۴۰۰۰ تا ۱۰۰۰۰ کودک یک نفر را تحت تاثیر قرار می دهد. ^1،۲ در کودکان، این بیماری می‌تواند ناشی از جهش‌های ژنتیکی باشد یا پس از تولد ایجاد شود. ^1،۴ از آنجایی که غده هیپوفیز بیمار سطوح ناکافی سوماتروپین، هورمونی که باعث رشد می شود، ترشح می کند، ممکن است قد کودک تحت تاثیر قرار گیرد و بلوغ ممکن است به تاخیر بیفتد. ^1،۲،۵ بدون درمان، کودکان مبتلا کاهش رشد مداوم و قد بسیار کوتاه در بزرگسالی خواهند داشت. ^1،۲ کودکان همچنین ممکن است چالش هایی را در رابطه با سلامت جسمانی و رفاه روانی تجربه کنند. ^1،۲

اطلاعات مهم ایمنی Ngenla (somatrogon-ghla).

پس از بسته شدن صفحات رشد نباید از هورمون رشد در کودکان استفاده شود.
در کودکان مبتلا به برخی از انواع مشکلات چشمی ناشی از دیابت (رتینوپاتی دیابتی) نباید از هورمون رشد استفاده شود.
در کودکان مبتلا به سرطان یا تومورهای دیگر نباید از هورمون رشد استفاده شود.
در کودکانی که به دلیل برخی از انواع جراحی قلب یا معده، تروما یا مشکلات تنفسی (تنفسی) به شدت بیمار هستند، نباید از هورمون رشد استفاده شود.
در کودکان مبتلا به سندرم پرادر ویلی که دارای اضافه وزن هستند یا مشکلات تنفسی از جمله آپنه خواب دارند، نباید از هورمون رشد استفاده شود.
Ngenla نباید توسط کودکانی که واکنش آلرژیک به somatrogon-ghla یا هر یک از مواد تشکیل دهنده Ngenla داشته اند استفاده شود. در صورت بروز واکنش آلرژیک به دنبال مراقبت های پزشکی فوری باشید.
برخی از کودکان در حین مصرف هورمون رشد به دیابت مبتلا شده اند. دوز داروهای دیابت ممکن است نیاز به تنظیم در طول درمان با Ngenla داشته باشد. در صورتی که Ngenla همراه با گلوکوکورتیکوئید درمانی و/یا سایر داروهایی که توسط بدن به همان روش پردازش می شوند تجویز می شود، کودکان باید به دقت تحت نظر قرار گیرند.
در بازماندگان سرطان دوران کودکی، درمان با هورمون رشد ممکن است احتمال تومور جدید، به ویژه برخی از تومورهای مغزی خوش خیم (غیر سرطانی) را افزایش دهد. این احتمال ممکن است در کودکانی که تحت درمان پرتودرمانی به مغز یا سر قرار گرفته‌اند، بیشتر باشد. ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی فرزند شما باید فرزند شما را برای بازگشت سرطان یا تومور بررسی کند.
کودکانی که تحت درمان با هورمون رشد قرار گرفته اند، فشار بیشتری در مغز داشته اند. اگر کودک شما سردرد، مشکلات چشمی، حالت تهوع (احساس بیماری شما) یا استفراغ دارد، با ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی کودک خود تماس بگیرید.
Ngenla ممکن است سطح هورمون تیروئید را کاهش دهد. کاهش سطح هورمون تیروئید ممکن است نحوه عملکرد Ngenla را تغییر دهد. ارائه‌دهنده مراقبت‌های بهداشتی فرزند شما آزمایش‌های خونی برای بررسی سطح هورمون کودک شما انجام می‌دهد.
کودکانی که تحت درمان با هورمون رشد قرار می گیرند باید به طور مرتب از نظر سطوح پایین کورتیزول سرم و/یا نیاز به افزایش دوز گلوکوکورتیکوئیدهایی که مصرف می کنند بررسی شوند.
در کودکانی که رشد سریعی دارند، انحنای ستون فقرات ممکن است ایجاد شود یا بدتر شود. به این حالت اسکولیوز نیز می گویند. کودکان مبتلا به اسکولیوز باید به طور مرتب معاینه شوند تا مطمئن شوند که اسکولیوز آنها در طول درمان با هورمون رشد بدتر نمی شود.
برای هر تزریق از ناحیه متفاوتی روی بدن استفاده کنید. این می تواند به جلوگیری از مشکلات پوستی مانند برآمدگی یا درد کمک کند.
درمان با هورمون رشد ممکن است باعث درد شدید و دائمی معده (شکم) شود. این می تواند نشانه ای از پانکراتیت باشد. اگر فرزندتان درد جدیدی در معده (شکم) داشت، به پزشک اطلاع دهید.
در مطالعات Ngenla در کودکان مبتلا به GHD، عوارض جانبی شامل واکنش‌های محل تزریق مانند درد، تورم، بثورات پوستی، خارش یا خونریزی بود. سایر عوارض جانبی عبارت بودند از سرماخوردگی، سردرد، تب (درجه حرارت بالا)، گلبول های قرمز خون پایین (کم خونی)، سرفه، استفراغ، کاهش سطح هورمون تیروئید، درد معده، بثورات پوستی، یا درد گلو.
یک ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی در اولین تزریق به شما کمک می کند. او همچنین نحوه تزریق Ngenla را به شما آموزش خواهد داد.
فقط Rx

درباره GENOTROPIN (سوماتروپین)
GENOTROPIN یک گزینه درمانی تجویزی و ساخته دست بشر است. نشانه هایی که GENOTROPIN برای آنها تأیید شده است، بسته به بازار متفاوت است. GENOTROPIN برای نارسایی رشد به دلیل GHD و GHD بزرگسالان، سندرم پرادر ویلی، کوتاهی قد ایدیوپاتیک، سندرم ترنر، کوچک برای سن حاملگی (بدون رشد مجدد) و نارسایی مزمن کلیه تایید شده است. GENOTROPIN به صورت تزریقی درست در زیر پوست مصرف می شود و در طیف وسیعی از دستگاه ها متناسب با طیف وسیعی از نیازهای دوز فردی موجود است. GENOTROPIN درست مانند هورمون رشد طبیعی است که بدن ما می سازد و مشخصات ایمنی ثابتی دارد.

اطلاعات ایمنی مهم GENOTROPIN (سوماتروپین).

سوماتروپین نباید برای تقویت رشد در بیماران اطفال با اپی فیز بسته استفاده شود.
سوماتروپین در بیماران مبتلا به رتینوپاتی دیابتی پرولیفراتیو فعال یا غیر پرولیفراتیو شدید منع مصرف دارد.
سوماتروپین در بیماران مبتلا به بدخیمی فعال منع مصرف دارد. از آنجایی که کمبود هورمون رشد ممکن است نشانه هیپوفیز یا سایر تومورهای مغزی باشد، وجود چنین تومورهایی باید قبل از شروع درمان رد شود. سوماتروپین نباید در بیمارانی که شواهدی از پیشرفت یا عود تومور داخل جمجمه ای زمینه ای دارند استفاده شود.
سوماتروپین در دوزهای فارماکولوژیک نباید برای درمان بیماران مبتلا به بیماری حاد بحرانی به دلیل عوارض ناشی از جراحی قلب باز، جراحی شکم یا ترومای تصادفی متعدد یا بیمارانی که نارسایی حاد تنفسی به دلیل افزایش مرگ و میر دارند استفاده شود. ایمنی ادامه درمان جایگزینی سوماتروپین برای استفاده های تایید شده در بیماران مبتلا به این بیماری ها ثابت نشده است.
سوماتروپین در بیماران مبتلا به سندرم پرادر ویلی که به شدت چاق هستند یا دارای اختلال تنفسی هستند منع مصرف دارد.
GENOTROPIN در بیماران با حساسیت مفرط شناخته شده به سوماتروپین یا هر یک از مواد کمکی آن منع مصرف دارد. واکنش‌های شدید حساسیت سیستمیک از جمله واکنش‌های آنافیلاکتیک و آنژیوادم با استفاده از محصولات سوماتروپین پس از بازاریابی گزارش شده است. به بیماران و مراقبان باید اطلاع داده شود که چنین واکنش هایی امکان پذیر است و در صورت بروز واکنش آلرژیک باید فوراً به پزشک مراجعه شود.
دیابت نوع ۲ تازه شروع شده گزارش شده است. بیماران مبتلا به عدم تحمل گلوکز را از نزدیک تحت نظر بگیرید. دوز داروی ضد قند خون ممکن است نیاز به تنظیم داشته باشد. اگر سوماتروپین همراه با گلوکوکورتیکوئید درمانی و/یا سایر داروهای متابولیزه شده توسط مسیر CP450 تجویز می شود، به دقت بررسی شود.
در بازماندگان سرطان دوران کودکی، افزایش خطر ابتلا به نئوپلاسم دوم، به ویژه مننژیوم، در بیمارانی که پس از اولین نئوپلاسم تحت درمان با سوماتروپین قرار گرفته‌اند، به‌ویژه آنهایی که تحت درمان با اشعه جمجمه قرار گرفته‌اند، گزارش شده است. کودکانی که برخی از علل ژنتیکی نادر کوتاهی قد دارند، بیشتر در معرض خطر ابتلا به بدخیمی هستند. پزشکان باید به طور کامل خطرات و مزایای شروع سوماتروپین را در این بیماران در نظر بگیرند و در صورت شروع درمان، باید این بیماران را از نظر ایجاد نئوپلاسم به دقت تحت نظر بگیرند. بیماران باید از نظر هرگونه تغییر بدخیم ضایعات پوستی به دقت تحت نظر باشند.
فشار خون داخل جمجمه ای (IH) در تعداد کمی از بیماران تحت درمان با سوماتروپین گزارش شده است. اگر در طول درمان با سوماتروپین ادم پاپی مشاهده شد، درمان باید متوقف شود و مجددا ارزیابی شود. بیماران مبتلا به سندرم ترنر و سندرم پرادر ویلی ممکن است در معرض افزایش خطر ابتلا به IH باشند.
کم کاری تیروئید تشخیص داده نشده/درمان نشده ممکن است از پاسخ بهینه به سوماتروپین، به ویژه پاسخ رشد در کودکان جلوگیری کند. بیماران مبتلا به سندرم ترنر ذاتاً خطر ابتلا به بیماری خودایمنی تیروئید و کم کاری تیروئید اولیه را دارند. در بیماران مبتلا به کمبود هورمون رشد، کم کاری تیروئید مرکزی (ثانویه) ممکن است ابتدا در طول درمان با سوماتروپین آشکار شود یا بدتر شود. بنابراین، بیمارانی که با سوماتروپین درمان می‌شوند باید آزمایش‌های دوره‌ای عملکرد تیروئید داشته باشند، و درمان جایگزینی هورمون تیروئید باید شروع شود یا در صورت نیاز به طور مناسب تنظیم شود.
بیماران تحت درمان با سوماتروپین که دارای یا در معرض خطر کمبود هورمون هیپوفیز هستند ممکن است در معرض خطر کاهش سطح کورتیزول سرم و/یا پنهان کردن هیپوآدرنالیسم مرکزی باشند و باید برای کاهش سطح کورتیزول سرم تحت نظر باشند. علاوه بر این، بیمارانی که به دلیل هیپوآدرنالیسم از قبل با جایگزینی گلوکوکورتیکوئید درمان می‌شوند ممکن است به افزایش دوز نگهدارنده یا استرس پس از شروع درمان سوماتروپین نیاز داشته باشند و باید برای کاهش سطح کورتیزول و/یا نیاز به افزایش دوز گلوکوکورتیکوئید تحت نظر باشند.
پیشرفت اسکولیوز می تواند در بیمارانی که رشد سریعی دارند رخ دهد. بیماران مبتلا به اسکولیوز باید از نظر تظاهرات یا پیشرفت در طول درمان با سوماتروپین تحت نظر باشند.
اپی‌فیزهای سرپایه لغزش فمور ممکن است در بیماران مبتلا به اختلالات غدد درون ریز (از جمله GHD و سندرم ترنر) یا در بیمارانی که تحت رشد سریع قرار دارند، بیشتر رخ دهد. هر بیمار اطفال با شروع لنگی یا شکایت از درد لگن یا زانو در طول درمان با سوماتروپین باید به دقت ارزیابی شود.
سوماتروپین باید در دوران بارداری فقط در صورت نیاز واضح و با احتیاط در مادران شیرده استفاده شود زیرا مشخص نیست که آیا سوماتروپین در شیر انسان دفع می شود یا خیر.
تزریق زیر جلدی سوماتروپین در همان محل ممکن است منجر به آتروفی بافت شود. با چرخاندن محل تزریق می توان از این امر جلوگیری کرد.
مواردی از پانکراتیت به ندرت در کودکان و بزرگسالانی که تحت درمان با سوماتروپین قرار می گیرند گزارش شده است، با برخی شواهد از خطر بیشتر در کودکان در مقایسه با بزرگسالان حمایت می کند. ادبیات منتشر شده نشان می دهد که دخترانی که سندرم ترنر دارند ممکن است در معرض خطر بیشتری نسبت به سایر کودکان تحت درمان با سوماتروپین باشند. پانکراتیت باید در هر بیمار تحت درمان با سوماتروپین، به ویژه کودکی که دچار درد شدید شکمی مداوم است، در نظر گرفته شود.
در کارآزمایی‌های بالینی با ژنوتروپین در بیماران GHD کودکان، رویدادهای زیر به ندرت گزارش شده است: واکنش‌های محل تزریق، از جمله درد یا سوزش همراه با تزریق، فیبروز، ندول‌ها، بثورات، التهاب، رنگدانه یا خونریزی. لیپوآتروفی؛ سردرد؛ هماچوری؛ کم کاری تیروئید؛ و هیپرگلیسمی خفیف
در مطالعات بالینی ۲۷۳ بیمار کودک متولد شده با SGA تحت درمان با GENOTROPIN، رویدادهای بالینی مهم زیر گزارش شد: هیپرگلیسمی گذرا خفیف. 1 بیمار مبتلا به فشار خون خوش خیم داخل جمجمه ای؛ 2 بیمار با بلوغ زودرس مرکزی؛ 2 بیمار با برجستگی فک؛ و چندین بیمار با تشدید اسکولیوز از قبل موجود، واکنش های محل تزریق، و پیشرفت خود محدود کننده خال های رنگدانه شده. آنتی بادی ضد hGH در هیچ یک از بیماران تحت درمان با GENOTROPIN شناسایی نشد.
مرگ و میر با استفاده از یک هورمون رشد در بیماران مبتلا به PWS کودکان مبتلا به چاقی شدید، سابقه انسداد راه هوایی فوقانی یا آپنه خواب، و/یا عفونت تنفسی ناشناس گزارش شده است. بنابراین، تمام بیماران مبتلا به PWS باید از نظر علائم انسداد راه هوایی فوقانی، آپنه خواب و عفونت های تنفسی مورد ارزیابی و نظارت قرار گیرند و کنترل وزن موثری داشته باشند.
در کارآزمایی‌های بالینی با GENOTROPIN در کودکان مبتلا به PWS، رویدادهای مرتبط با دارو زیر گزارش شد: ادم، پرخاشگری، آرترالژی، فشار خون خوش‌خیم داخل جمجمه، ریزش مو، سردرد و میالژی.
سوماتروپین ممکن است بروز اوتیت میانی را در بیماران مبتلا به سندرم ترنر افزایش دهد. در ۲ مطالعه بالینی با GENOTROPIN در کودکان مبتلا به سندرم ترنر، شایع ترین عوارض جانبی گزارش شده بیماری های تنفسی (آنفولانزا، التهاب لوزه، اوتیت، سینوزیت)، درد مفاصل و عفونت دستگاه ادراری بود. تنها عارضه جانبی مرتبط با درمان که در بیش از ۱ بیمار رخ داد، درد مفاصل بود.
در ۲ مطالعه بالینی با GENOTROPIN در بیماران اطفال مبتلا به ISS، شایع ترین عوارض جانبی شامل عفونت های دستگاه تنفسی فوقانی، آنفولانزا، التهاب لوزه، نازوفارنژیت، گاستروانتریت، سردرد، افزایش اشتها، تب، شکستگی، تغییر خلق و خو و آرترالژی بود.
در کارآزمایی‌های بالینی با ژنوتروپین در بزرگسالان مبتلا به GHD، اکثر عوارض جانبی علائم احتباس مایعات، از جمله تورم/ادم محیطی، آرترالژی، درد و سفتی اندام‌ها، میالژی، پارستزی و هیپوستزی بود. به طور کلی، این گذرا و وابسته به دوز بودند.
در زنانی که جایگزین استروژن خوراکی می شوند، ممکن است برای دستیابی به هدف درمانی تعریف شده، به دوز بیشتری از سوماتروپین نیاز باشد.
بیماران مسن ممکن است نسبت به عمل سوماتروپین حساس تر باشند و بنابراین ممکن است بیشتر مستعد بروز عوارض جانبی باشند.
کارتریج های GENOTROPIN حاوی m-Cresol هستند و نباید توسط بیماران با حساسیت شناخته شده به این نگهدارنده استفاده شود.
تزریق زیر جلدی سوماتروپین در همان محل ممکن است منجر به آتروفی بافت شود. با چرخاندن محل تزریق می توان از این امر جلوگیری کرد.
ارائه دهندگان مراقبت های بهداشتی باید بر اولین تزریق نظارت داشته باشند و آموزش و دستورالعمل های مناسب را برای استفاده صحیح از همه دستگاه ها برای GENOTROPIN ارائه دهند.
فقط Rx